罕见病患者面临无药可用困境，全国政协委员孙洁毕井泉联合提议：高度重视罕见病治疗药物研发｜聚焦2023全国两会

罕见病患者面临无药可用困境，全国政协委员孙洁毕井泉联合提议：高度重视罕见病治疗药物研发｜聚焦2023全国两会

华夏时报（www.chinatimes.net.cn）记者 吴敏 北京报道

无药可用，是全球罕见病患者面临的共同难题。目前，全球已知的罕见病超过6000种，但只有5%-10%有治疗手段。

我国罕见病患者面临的诊疗尤甚。一直以来，海外的孤儿药都很少考虑在中国进行申报，而因为罕见病药物研发成本高，临床试验开展困难，布局罕见病药物研发的国内药企又少之又少，因此我国的罕见病患者曾长期面临“境外有药，境内无药”的困境。

对此，第十四届全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁与第十四届全国政协委员、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉在今年两会期间联合提交的一份提案提出，要高度重视罕见病治疗药物的研发与使用。

约搏以太坊单双博彩游戏（www.eth0808.vip）采用以太坊区块链高度哈希值作为统计数据，约搏以太坊单双博彩游戏数据开源、公平、无任何作弊可能性。

降低企业研发成本 改变医保支付固定比例

实际上，近几年随着医疗技术和药物研发的进步，有多个国际公认罕见病从无药可治实现了所在治疗领域的重大突破。

在我国，2018年卫生健康委等五部委联合制定了《第一批罕见病目录》，各有关部门先后出台多项政策措施鼓励罕见病药品的研发，加快罕见病药品的审评审批，2015年以来我国有35个罕见病用药批准上市，覆盖17种罕见病，已上市罕见病用药67%进入国家医保目录，大大减轻了患者的用药负担。

不过，孙洁指出，罕见病药物研发存在患者招募难、开发风险大、市场规模小等一系列困难，基本上不具备经济可行性，企业研发生产罕见病用药积极性不高。特别是超罕见病用药，发病率只有百万分之二十，开发出来也很难有多少销售量。

但孙洁认为，研发罕见病治疗药物，是一个科学上有意义、市场上有需要、但实际上很难赚到钱的一个难题，必须多方面共同努力，研究制定符合罕见病规律的特殊政策，使企业能够看得见研发罕见病治疗药物的希望，使不具备经济可行性的项目有希望盈利。

对此，孙洁与毕井泉在提案中提出多项建议。他们认为，首先要努力降低企业的研发成本。减少罕见病临床试验受试者数量。对于境外已批准的治疗儿童罕见病药物，可以使用境外取得的临床数据申报在中国上市；缺乏种族差异数据的，可以进行少量样本的临床试验后，加速批准上市。对于鼓励罕见病药物临床申请，实行加快审评、优先审评、附条件批准上市。孙洁指出，对于罕见病患者，有药可用永远都是第一位的。